Знайдено новий спосіб редагування геному людини

Група вчених із США і Нідерландів відкрила новий білок CRISPR-Cpf1, здатний редагувати геном людських клітин. Дослідники виділили його з бактерій Acidaminococcus і Lachnospiraceae.

Cpf1 працює подібно CRISPR/Cas9, який на даний момент застосовується в експериментах з редагування ДНК, але має ряд переваг. Першим з них є те, що для розрізання ДНК Cpf1 необхідно приєднати лише одну молекули РНК (на відміну від Cas9, якому потрібно дві). Також Cpf1 менший за Cas9, що полегшує його доставку в клітини. Крім того, новий білок розрізає ДНК інакше, ніж Cas9, який розрізає обидві нитки ДНК в одному місці, залишаючи тупі кінця, які часто піддаються мутації. Білок Cpf1 робить розріз зі зміщенням. Ця властивість, на думку вчених, дозволить більш точно та ефективно інтегрувати частину ДНК.

Cpf1 ріже далеко від ділянки розпізнавання, що дозволить повторно редагувати ген у разі появи мутації з боку розрізу.

За словами авторів дослідження, незвичайні властивості Cpf1 і більш точне редагування відкривають нові застосування для технології. Як і у випадку з Cas9, автори планують поділитися системою Cpf1 з різними групами вчених по всьому світу (дослідники віддали більше 23 тисяч зразків Cas9 в різні лабораторії з метою прискорення досліджень з редагування геному).

CRISPR-послідовності вперше були відкриті в 1987 році, їх біологічна функція описана в 2010-2011, а застосування системи CRISPR-Cas9 для редагування геному ссавців вперше описано у 2013 році незалежно Джорджем Черчем і Фен Чжаном, останній з яких є одним з авторів нової роботи.

Раніше повідомлялося про те, що китайським генетикам вперше в історії вдалося видозмінити геном ембріона людини. Для роботи була задіяна система редагування геному CRISPR/Cas9. З її допомогою з ДНК був видалений мутантний ген HBB, що є причиною бета-таласемії, важкого генетичного захворювання крові, що викликає масу вкрай неприємних наслідків: деформацію черепа і кісток, розумову відсталість і ряд інших проблем.