«Я теж хочу вирости!» Для хворих на нанізм планують закупити препарати гормону росту, які можуть спричинити необоротні наслідки

«Ми так довго чекали цієї допомоги, так сподівалися, що діти, нарешті, почнуть нормально рости, не хворітимуть! А тепер, виявляється, для них збираються закупити ліки, які можуть нашкодити». Приблизно так висловлюються члени ініціативної групи батьків, яких об’єднало одне спільне горе — гіпофізарний нанізм, на який від народження страждають їхні діти.

У таких малюків (їх в Україні близько 500) недостатньо або зовсім не виробляється гормону росту — соматропіну, і тому ростуть вони дуже повільно. Здавалося б, у чому проблема: ну, буде дитина маленького зросту! Але річ у тім, що хоч ростемо ми тільки в дитинстві і ранній юності, гормон росту виробляється в організмі все життя. Без нього не може нормально працювати серце, рости і формуватися мозок, бути міцними кістки і сильними м’язи. Словом, якщо в дитини виробляється мало гормону росту, вона може не тільки ніколи не вирости (щонайбільше до 120—135 см), а й на все життя залишитися інвалідом. Якщо ж хворобу виявити вчасно і відразу почати давати дитині препарати, повністю ідентичні людському соматропіну, то вона доросте до 150—160 см і зможе вести звичайний спосіб життя.

Лікування це дуже дороге, тому турботу про людей із гіпофізарним нанізмом узяла на себе держава: ось уже кілька років діє програма, за якою препарати гормону росту закуповують за рахунок коштів держбюджету. Як правило, це надійні апробовані засоби, виготовлені за новітніми генно-інженерними технологіями найбільшими фармацевтичними компаніями світу. Вони пройшли багаторічні і багатоцентрові дослідження, дають стійкий позитивний ефект. За їхнім впливом на організм хворих компанії-виробники спостерігають уже понад 18 років, старанно розслідуючи будь-які випадки побічних ефектів (без них не можуть обійтися жодні ліки) і постійно вдосконалюючи технологію. Це дуже важливо, особливо, коли врахувати, що такі ліки людина має приймати протягом усього життя.

Близько року тому на ринку з’явився і препарат вітчизняного виробництва. За словами фірми-виробника, вітчизняний генерик також виготовлений з використанням генно-інженерних технологій, і повністю ідентичний гормону росту, що його виділяє людський гіпофіз. Зрозуміло, вітчизняний аналог був дешевший за західні оригінальні препарати, і в хворих з’явилася надія на те, що їх без проблем зможуть забезпечувати необхідними ліками за рахунок бюджету й надалі.

Однак трохи згодом до рук ініціативної групи батьків потрапили результати дослідження, ініційованого Центром імунобіологічних препаратів (який, до речі, й зареєстрував вітчизняний гормон росту) і проведеного Інститутом молекулярної біології і генетики НАН України. У його висновках чітко сказано: даний препарат не гомогенний, тобто містить домішки, яких у ньому не повинно бути, і за своїми властивостями не повністю відповідає людському гормону росту. Судячи зі складу ліків, сьогодні у світовій фармацевтичній практиці не існує жодного подібного препарату ні у вигляді лікарського засобу, ні у вигляді будь-якого іншого стандартного зразка. Мало того, у Міжнародній класифікаційній системі навіть немає коду, до якого можна було б віднести препарат гормону росту людини з такими характеристиками.

Отримавши настільки важливі результати, Центр імунобіологічних препаратів... ніяк на них не відреагував! Ніхто не спробував бодай призупинити реєстрацію та реалізацію препарату для з’ясовування всіх спірних моментів навіть тоді, коли висновки вітчизняних учених підтримали і їхні колеги зі шведської лабораторії «Уппсала», котрі також провели незалежне дослідження українського препарату. У резюме констатовано: проба не відповідає вимогам Європейської фармакопеї, вміст білку нижчий від номінального, значно нижчий від норми ступінь очищення препарату (а це алергійні реакції й інші ускладнення) і, головне, виявлено також невідповідність людському гормону росту.

Але насторожує не стільки відсутність препарату в міжнародній класифікації, скільки його властивості. Двадцять років тому на Заході вже було синтезовано генно-інженерний препарат гормону росту, не повністю ідентичний вироблюваному людським організмом. Спочатку він справді давав непоганий ефект, діти росли (згідно з нормою на 12 см за рік) і почувалися непогано. Але дуже швидко у пацієнтів почали на нього вироблятися антитіла — як до чужорідного білкового об’єкта, потім розвинулася нечутливість до гормону росту в принципі, і вони перестали рости.

Небезпека полягає ще й у тому, що накопичені антитіла вивести потім із організму неможливо, і людина перестає сприймати будь-який соматропін, зокрема й вироблений у власному організмі. З цієї причини лікарі змушені були терміново відмовитися від використання такого препарату.

У наших ендокринологів немає великого досвіду застосування препаратів гормону росту, який не повністю відповідає людському соматропіну, і що буде з дітьми, котрі почнуть його приймати постійно, сказати складно. Спочатку малюки справді ростуть. Особливо коли йдеться про тих, кого доти не лікували зовсім. Але в тім-то й лихо, що гормон росту, який міститься в препараті, не настільки чужорідний для організму, щоб це відразу далося взнаки, і водночас достатній, щоб на нього почали вироблятися антитіла. Чи маємо повторювати помилки двадцятирічної давності?

* * *

Кілька місяців тому мав відбутися тендер із закупівлі препаратів для хворих на гіпофізарний нанізм та інші патології росту. Передбачалося, що близько 70% коштів буде витрачено на препарат вітчизняного виробництва. Однак через низку причин (зокрема й через протести батьків хворих дітей) тендер «заморозили» і мають намір провести наприкінці вересня. Хоча є побоювання, що торги й цього разу можуть не відбутися: через сумніви щодо якості вітчизняного препарату і водночас небажання купувати оригінальні ліки.

У такому разі програму взагалі можуть закрити — як незатребувану, а діти, які сподіваються на дорослих, мріють вирости здоровими і такими ж високими, як мама й тато, так і не дочекаються допомоги.